スイスのノバルティスの日本法人は、希少疾患「脊髄性筋萎縮症（SMA）」の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」を全年齢で使えるよう日本で承認を得たと発表した。これまで2歳未満限定だったが、2歳以上の患者も使えるようになる。
4月3日に厚生労働省から承認を取得した。今後、薬価の決定を経て発売する。
ゾルゲンスマはSMAの患者に不足している遺伝子の機能を補い、筋肉を維持するのに必要なたんぱく質を補充することで神経や筋肉の機能を高めて筋萎縮を防ぐ。一回の投与で治療が済むのが特徴だ。2歳未満の場合は静脈注射で投与するが、2歳以上の場合は脊髄に注射する。
SMAは運動神経に必要なたんぱく質を作る遺伝子に異常があり、飲み込みや呼吸まで難しくなる希少疾患だ。10万人に1人が発症する国の指定難病で、2024年度の指定難病の受給者証を持っている患者数は943人だった。
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