JCRファーマは24日、イタリアの製薬会社イタルファルマコと提携し、筋力が低下する希少疾患「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」の治療薬「ジビノスタット」について、日本での独占的な開発・販売権を取得したと発表した。JCRファーマは契約一時金のほか、開発や販売の進捗に応じてマイルストンやロイヤルティーをイタルファルマコに支払う。2026年3月期の連結業績への影響については「精査中」としている。
デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、筋肉を支えるたんぱく質が作れなくなる遺伝性の病気で、主に男児に発症する。2〜5歳ごろから筋力低下が始まり、成長とともに歩行が困難になる。国内の患者数は3000〜4000人と推計されている。根本的な治療法は限られており、新たな治療薬への期待は大きい。
ジビノスタットは筋肉の炎症や萎縮を抑えることで病気の進行を遅らせる経口薬で、米国や欧州などですでに販売されている。
両社は、今回の契約を機に、他の希少疾患についても相互にライセンスを導出することで開発パイプラインを増やす方針だ。
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