協和キリンは21日、軟骨に異常が起きる難病「軟骨無形成症」向けの薬候補について、治療効果を調べる最終段階の臨床試験(治験)を国内で始めたと発表した。治療の選択肢を増やすことを狙う。協和キリンは骨に関わる病気向けの創薬を重点領域の一つに位置づけている。

軟骨無形成症は約2万人に1人の割合で発症する遺伝性の希少疾患で、軟骨の成長に異常が起きて低身長や歩行障害、呼吸障害などを引き起こす。根治療法はなく、国内の患者数は約6000人と推定される。

米バイオ企業のブリッジバイオファーマが開発する薬候補「インフィグラチニブ」の治療効果を検証する。3歳以上18歳未満の患者約6人に約1年間経口投与し、身長の成長速度などを調べる。協和キリンは2024年、この薬候補の日本での開発と販売の権利を取得した。

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